#historiafarmacosEM (4). Gilenya, el primer tratamiento oral eficaz contra la EM, pero con uso restringido (2011)

Retrocedamos tres años en el tiempo para tratar la medicación oral. Paralelamente a la aparición de fármacos potentes en la lucha contra la Esclerosis Múltiple, por lo que son inyectables por vía intravenosa (Tysabri y Lemtrada) aparecen otros fármacos que mejoran la calidad de vida de los pacientes al ser de administración oral (Gilenya, Aubagio y Tecfidera).

En este último contexto se circunscribe el fármaco del que voy a hablar hoy. En noviembre 2011 se aprueba el primer tratamiento oral efectivo y eficaz en la lucha contra la enfermedad. Su nombre es Fingolimod, pero es principalmente conocido por su marca comercial Gilenya. Su propietaria es la farmacéutica suiza Novartis International AG, que tiene su sede principal en Basilea.

“Se trata de un fármaco muy interesante (para la lucha contra la EM)”, revela el doctor Rafael Arroyo, jefe de Neurología del Hospital Universitario QuirónSalud de Madrid y que trabajo en la investigación de este medicamento desde los primeros trabajos en 2003. Se da el caso de que toda la investigación sobre el Fingolimod la desarrollaron laboratorios españoles.

El farmacéutico doctor José Manuel López Tricas, farmacéutico especialista en Farmacia Hospitalaria, explica en su web http://www.info-farmacia.com/ultimas-publicaciones/dimetilfumaratotecfideranuevofarmacoparalaesclerosismultiple que Gilenya «tiene efectos adversos que limitan su utilización y exigen monitorización cardiaca, hepática y oftalmológica«. De esta manera, al primera toma de contacto con este medicamento obliga a los pacientes a permanecer ingresados al menos seis horas para «vigilar estrechamente los parámetros de función cardíaca«.

Cápsula de 16 mm. de Gilenya. Tiene una tapa opaca de color amarillo brillante y un cuerpo opaco de color blanco; con una marca de impresión negra «FTY0.5 mg» en la tapa y dos bandas radiales marcadas en el cuerpo con tinta amarilla. Contiene 0,5 mg. de fingolimod (en forma de hidrocloruro). Bajado de: http://somosem.com/2015/12/08/experiencia-con-tratamientos-gilenya/

Medicamento autorizado en Estados Unidos y Unión Europea

Sin duda, el Fingolimod ha supuesto una nueva revolución en la lucha contra la Enfermedad de las Mil Caras (aunque solo en sus fases iniciales de Recurrente-Recidivante). Ya no solo por tratarse del primer medicamento de administración oral (hemos visto que los que había hasta ese momento era inyectable o en infusión), sino por su modo de acción.

Así, Gilenya (análogo de una sustancia llamada esfingosina) “parece inducir a que algunas células inmunes permanezcan adentro de los nódulos linfáticos, inhibiendo de la migración de las mismas al cerebro y la médula espinal”, según admite la FDA (Administración de Alimento y Droga de EE.UU. organismo encargado de autorizar los medicamentos en aquel país) en la web http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-La-FDA-Aprueba-Gilenya%C2%AE-(Fingolimod).pdf.

En este sentido, la Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos explica que el Fingolimod (https://medlineplus.gov/spanish/druginfo/meds/a611006-es.html) “pertenece a una clase de medicamentos llamados moduladores de los receptores de esfingosina 1-fosfato. Actúa al disminuir la acción de las células inmunes que pueden causar daño a los nervios”.

Por su parte, la European Medicine Agency (EMA: Agencia Europea de Medicamentos) es la entidad encargada de supervisar la viabilidad de los nuevos medicamentos para los pacientes y la encargada de autorizarlos. Autorizo su comercialización en la UE en marzo de 2011, siete meses más tarde de lo que lo hizo la FDA estadounidense.

La EMA recomienda tomar una cápsula de 0,5 mg al día, ya sea con o sin alimentos. Requiere seguimiento del médico especialista al menos hasta dos semanas después de la primera administración del medicamento.

Muchos parabienes

Envase de Gilenya. Este medicamento se comercializa desde 2011 en Europa, mientras que en EE.UU. lleva un año de adelanto. Bajado de: http://somosem.com/2015/12/08/experiencia-con-tratamientos-gilenya/

Sin duda, el Fingolimod ha recibido el reconocimiento de la comunidad científica desde sus inicios. El empuje definitivo lo recibió en noviembre de 2011 al ser publicados los resultados en la prestigiosa revista New England Journal, lo que supone el reconocimiento implícito de su eficacia.

La prestigiosa publicación ya se había hecho eco de los resultados de la investigación en Fase II de este fármaco (que como hemos dicho, se realizaron en laboratorios españoles) ya en 2010, copo antes de que la FDA la aprobara. Y ya mostraron unos datos esperanzadores.

Además, sus efectos secundarios tienen menor severidad que los de otros medicamentos contra la EM. Wikipedia (https://es.wikipedia.org/wiki/Fingolimod) nos cuenta que los más habituales son: dolor de cabeza, diarrea, síntomas similares a los que produce la gripe, toxicidad hepática y tos.

También se ha observado la aparición de herpes, bronquitis, gastroenteritis, sinusitis, visión borrosa, edema macular, bloqueo auriculoventricular, disminución de leucocitos en sangre (leucopenia), cansancio y pérdida de peso. Se han notificado algunos casos de efectos secundarios graves, incluso mortales con estos últimos síntomas.

Podemos introducirnos en los intrincados resultados de la investigación, repletos de palabras técnicas y que no nos aclaran nada a los afectados, los principales interesados. Lo que nos interesa es su resultado final: “es el primer fármaco que demuestra que es bueno para los brotes, para la resonancia, la discapacidad y para que no se te atrofie el cerebro”, específica Arroyo. ¡Más claro!…

El muro contra el que choca: el “poderoso caballero”

Sin duda un fármaco oral, con resultados tan extraordinarios, con escasos efectos secundarios… ¿Por qué no lo usamos todos los afectados?… El doctor Arroyo nos lo aclara: “Es un fármaco muy caro”, su precio puede llegar a los 20.000 euros anuales. Por esa razón, las autoridades sanitarias europeas lo autorizan par el tratamiento de persona que están muy afectadas o cuando fallan todos los tratamientos anteriores. Sin embargo, en EE.UU se puede utilizar desde el inicio de la enfermedad.

La razón que argumentan las autoridades europeas para restringir el uso de Gilenya a enfermos graves debido a su alto coste resulta contraproducente para muchos expertos en la lucha contra la Esclerosis Múltiple. Pero los datos hablan en su contra.

Pero Arroyo tiene un argumento en contra de las tesis oficiales: «Es verdad que son fármacos muy caros, pero los estudios de coste-economía, si se utilizan bien, son rentables. Así, si consigues que un paciente que le pones un fármaco bien administrado y consigues que no deje de trabajar imaginaros si somos capaces de ahorrar dinero. Pero ese dinero está consignado en otro departamento«, explica.

Así, los medicamentos que luchan contra los efectos discapacitantes de la EM varían entre los 10.000 euros los baratos y 20.000 los más caros. «Pero si conseguimos que con ellos no deje de trabajar y no darle una gran invalidez, imaginaros el ahorro para las arcas del Estado«, justifica el jefe de Neurología de QuirónSalud.

Comparativa entre el dinero que cuesta la medicación contra la EM para cada grado de discapacidad comparado con el coste en ayudas sociales y de otro tipo.

Otros títulos de la colección #historiafarmacosEM publicados:

• De los primeros interferones en el mercado al Copaxone (1995-1998) (https://profesionaljdeabajo.wordpress.com/2017/07/15/historia-medicamentos-vs-em-1/).
•  “El Tysabri sería maravilloso si eliminamos su efecto secundario” (2004) (https://profesionaljdeabajo.wordpress.com/2017/07/21/tysabri-lmp-jc-positivo/).
• Lemtrada, posiblemente el sustituto efectivo del Tysabri (2014) (https://profesionaljdeabajo.wordpress.com/2017/07/27/lemtrada-medicamento-em/).

Fuente:

• Conferencia del Dr. Rafael Arroyo en las II Jornadas sobre Esclerosis Múltiple organizadas por Facalem (Edificio de las Cortes de Castilla y León, Valladolid, 11 de mayo de 2017).

Documentos de apoyo:

• Dr. José Manuel López Tricas. ‘Efectos de la ingesta de Gilenya’ (http://www.info-farmacia.com/ultimas-publicaciones/dimetilfumaratotecfideranuevofarmacoparalaesclerosismultiple).
• EMA. Ficha técnica o resumen de las características técnicas del producto. Anexo I. (http://www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-La-FDA-Aprueba-Gilenya%C2%AE-(Fingolimod).pdf.).
• Biblioteca Nacional de Medicina de Estados Unidos. ‘Características del Fingolimod’ (https://medlineplus.gov/spanish/druginfo/meds/a611006-es.html).
• Wikipedia. ‘Fingolimod’. (https://es.wikipedia.org/wiki/Fingolimod).
• Instituto Nacional de Estadística de España (INE). Encuestas sobre discapacidades… (http://www.ine.es/dyngs/INEbase/es/operacion.htm?c=Estadistica_C&cid=1254736176782&menu=resultados&idp=1254735573175).